一问：如何认识实效研究？
与随机双盲研究（RCT）相对比，实效研究（RWT）样本量大，涉及大群体的课题，反映患者在真实医疗环境下，观察具体医疗干预和实际操作后的最终临床结果，其研究结果对临床医生的参考性更强，患者的体会也更直接。
从文献上看，我国很早就有临床医生和研究者采用了实效研究这种前瞻性方法来认证临床问题，但至今未能普及。究其原因，其关键在于没有明确循证医学的“证”的概念。代表性的误解是——只有随机双盲临床试验所得出的结果才是“证”。其实现实中很少有临床试验中所模拟的那种环境，比如限制患者在某年龄段、无其他并发症等，这往往与临床实际相去甚远，因此，随机双盲试验很难真实反映患者的真实情况和医疗措施的适用性。虽然我国文献中也有少量实效研究结果，但是大型的系列性课题和相关教育较少，因此医生所关注的反映临床实际的证据和信息也较少。
近几年来，在中国执行的登记研究（实效研究的一种）出现明显的增长。由中国医师协会心血管内科医师分会和内分泌代谢科医师分会和华斯泰生命策略研究所联合主办的《中国心血管代谢病系列队列研究》就是其中一个例子。
2011年，由中国医师协会和美国华斯泰生命策略研究所联合主办的“首届中国实效研究和循证医学高峰会议（CORE）”召开时，没想到的是，医学专家、卫生部、社保局、医药厂家等各界人士都对实效研究表示了强烈关注，会议介绍了实效研究的涵义，并着重讨论了利用我国患者流量大及临床数据收集快速的优势，借鉴国际医学发展的研究成果，发展中国的实效研究。接连举办了第一届和第二届会议之后，第三届CORE高峰会议将在2013年4月11日～13日举办。此次会议主题包括实效研究结果与临床实际的关系以及通过教育和宣传把经过认证的实效研究转化为实际的临床指针，预计会引发我国实效研究的新高潮。
二问：实效研究带来了什么？
“我国自主研发新药数量不多，但过去的5-10年，中国被纳入全球临床研发体系，参加了多项新药临床试验项目，很多新药的上市速度与国际水平接近，以糖尿病为例，近几年内已推出了2-3种新的药理机制。接踵而至的大量新药，给临床医生的信息更新能力提出了新的挑战。”张丹仪说。
而实效研究在这一领域则可大显身手，它能在实际情况下将两种医疗手段进行效益比较，如两种新药、新药与手术等，因此，实效研究对医生的帮助更为实际和直接。同时，通常采用随机双盲法进行的三期临床试验是为新药上市做的研究，挑选的都是基地医院，只有数量有限的医院和研究者能参加试验。实效研究则不受限制，任何医生和医疗机构都可以参加，包括一、二级医院。
另外，由于实效研究的数据全部来自临床实际，因此其数据对医生和患者都有实用意义。由某一跨国医药公司赞助、美国华斯泰生命策略所管理的一项实效研究项目带头人、中华医学会糖尿病学分会主任委员纪立农教授在2011年的中华医学会年会上介绍该项目研究结果时曾指出，2型糖尿病患者当中，有为数众多的高血糖、高血脂、高血压的“三高”患者不知道自己出现了“三高”。在接受调查的2.54万名糖尿病患者中，只有6%的患者同时控制好了“三高”， 因此，通过这项研究，我们认识到，治疗糖尿病需改变思路。实效研究的结果将会影响指南的修订及广大临床医生的治疗手段和方法，并帮助糖尿病患者更好地维护心血管健康。
三问：实效研究的局限性在哪里？
实效研究也有局限性，从方法论来讲，由于它含有很多变量，其统计结果的决断性会受到一定的限制。因此实效研究结果有时并非决定性的最终结果，而随机双盲试验的样本量小但精确度高，所以被认为是“金标准”。在某种情况下，实效研究的结果还需要一个随机双盲试验研究来进行确认。
在实效研究中，是否会发现某个治疗步骤或手段是不必要的？张丹仪博士表示，如前面所指出，进行实效研究的目的之一，就是帮助建立医学检查或治疗在应用上的临床效益。实效研究的目的就是提出新问题，如果通过研究发现一项医疗手段比另一手段的实际效益更高，就该引起各界人士的重视甚至采取相应措施。
四问：实效研究需要医生承担更大责任吗？
张丹仪博士说，循证医学讲求用数据说明问题，随机双盲试验和实效研究的结果都可作为参考性的临床信息， 这种信息通过鉴定和发表后，可为临床医生提供可能对临床实践的效果或效益有直接关系的参考，也可能被纳入医生再教育内容。以前临床判断多以经验为主导，而在医疗技术发展迅速的今天，临床判断更需要是循证而行。这就要求临床指南根据鉴定过的信息不断更新，而临床医生不断根据更新的指南做出临床判断。
五问：实效研究未来走向何方？
张丹仪博士介绍，实效研究包含的涵义很广，形式和方法多种，操作和管理也面临样本量大和维护病人随访率的挑战。
在欧美，新产品在上市前，申办方须向保险机构或医疗费用的支付方，证明其产品效益性，所以很看重在新产品上市前进行实效研究。因此实效研究在欧美发展很快，目前已发挥了较大的实际作用。
张丹仪博士认为，在我国，如果出现了几个关键性的变化，实效研究将会得到更为广阔的应用。
一是如果国家食品药品监督管理局（SFDA）规定在我国申办上市的医疗产品，需同时有效益证据，而这些证据需要通过实效研究获得，将对实效研究的发展产生很大影响。
二是如果国家社保局要求新的医疗产品生产厂家在对省市级医院进行覆盖时，必须证明新的手段更具效益，才能列入医保名单，这也会影响厂家对实效研究的投入。这两项政策会在很大程度影响实效研究的推广。
三是面对市场上众多的治疗手段，临床医生要求生产方提供具有实际指导意义的对比性证据，也会推动实效研究的普及。
四是患者的医疗选择权。医疗服务也是提供消费的一种手段，患者作为消费者，需要效益信息进行选择和衡量。如果通过实效研究，进行“以价值观为衡量标准的医疗消费”，患者可以有目的地选择医疗服务内容。医疗服务机构要对各种治疗手段的结果进行准确评估，并对每种医疗服务获得的差异性结果进行说明， 向患者提供包括各种治疗手段的费用、性价比，等在内的完整信息，由患者将其作为一项消费来做判断。这个过程便就是所谓的“医疗技术评估”。
五是从媒体角度来看，实效研究的报道量非常大，研究者们需要依托一个背景证实过的媒体、杂志去传递正确及时的信息，这是未来对医学媒体的新要求，也是实效研究发展的必经之路。